Personas afectadas por S\u00edndrome de W\u00f3lfram participan en el ensayo coordinado por el European Hospital Georges-Pompidou de Par\u00eds<\/p>\n\n\n\n
El Hospital La Inmaculada del \u00c1rea de Gesti\u00f3n Sanitaria Norte de Almer\u00eda ha acogido esta semana a un total de tres pacientes de diferentes puntos de Espa\u00f1a afectados por el S\u00edndrome de W\u00f3lfram, una enfermedad rara que se presenta como un trastorno neurodegenerativo que afecta al sistema nervioso central, los nervios perif\u00e9ricos y los tejidos neuroendocrinos, en el marco del ensayo cl\u00ednico Audiowolf. Un ensayo internacional multic\u00e9ntrico coordinado por el European Hospital Georges-Pompidou de Par\u00eds.<\/p>\n\n\n\n
Desde el a\u00f1o 2023 se lleva a cabo este estudio en el Hospital La Inmaculada a trav\u00e9s de las especialidades de Otorrinolaringolog\u00eda y Oftalmolog\u00eda, bajo la supervisi\u00f3n de la doctora Gema Esteban. El ensayo tiene previsto que una veintena de pacientes de 13 a\u00f1os o m\u00e1s reciban dosis personalizadas de \u00e1cido valproico a lo largo de tres a\u00f1os. <\/p>\n\n\n\n
El origen del S\u00edndrome de W\u00f3lfram es una mutaci\u00f3n en el gen WFS1, encargado de codificar una prote\u00edna denominada wolframina y actualmente no existe un f\u00e1rmaco aprobado para tratarlo. A falta de \u00e9l, su manejo se centra en el abordaje cl\u00ednico de los signos y s\u00edntomas de los componentes individuales, esto es la diabetes mellitus, la atrofia \u00f3ptica, la diabetes ins\u00edpida y la sordera.<\/p>\n\n\n\n
El valproato de sodio (VPA) o \u00e1cido valproico est\u00e1 clasificado como un anticonvulsivo y se utiliza para tratar la epilepsia, la migra\u00f1a, el dolor de cabeza cr\u00f3nico o el trastorno bipolar y, en el caso del S\u00edndrome de W\u00f3lfram, se espera que influya en las manifestaciones cl\u00ednicas derivadas de las alteraciones gen\u00e9ticas que portan estos pacientes. En concreto, los investigadores esperan que se ralentice o incluso se paralice la afectaci\u00f3n cl\u00ednica en estos pacientes, reduciendo la progresi\u00f3n de neurodegeneraci\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n
El Hospital La Inmaculada ha participado, adem\u00e1s de en el ensayo cl\u00ednico Audiowolf, en otro ensayo realizado en coordinaci\u00f3n con la Universidad de Birmingham y desde el a\u00f1o 2006 el centro hospitalario trabaja con pacientes afectados por la S\u00edndrome de W\u00f3lfram. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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